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利用CAR-T细胞成功治疗第二种自身免疫性疾病

文章来源:武汉配发器械网浏览次数:5004
核心提示:这种疾病由免疫系统故障引发,会导致肌肉炎症,而且发展为严重的疾病的风险很高。当41岁的S先生去年注意到他得健康状况急剧恶化时,他将其归结为病毒感染。然而,当他的健康状况急剧恶化时,突然不能再移动,而且

这种疾病由免疫系统故障引发,会导致肌肉炎症,而且发展为严重的疾病的风险很高。

41岁的S先生去年注意到他得健康状况急剧恶化时,他将其归结为病毒感染。然而,当他的健康状况急剧恶化时,突然不能再移动,而且几乎无法站起来。这些症状是由一种影响肌肉、关节、皮肤和肺部的严重自身免疫性疾病——抗免疫性肌肉炎症引起的。诊断结果是抗合成酶抗体综合征(anti-synthetase syndrome)。 抗合成酶抗体综合征的名称来自于这样的观察:氨基酸-tRNA合成酶(合成氨基酸所需的酶)被免疫系统错误地攻击,严重影响了各种细胞的功能。

对患者自身的免疫细胞进行基因改造给未来带来希望

论文通讯作者、埃尔朗根大学附属医院的Georg Schett教授解释说,“自身免疫性肌肉炎症是一种严重的疾病,如果诊断得太晚,或者患者对抑制免疫系统的药物没有足够的反应,就可能致命。”

S先生而言,所有用于抑制免疫系统的传统疗法都失败了。他被CAR-T细胞疗法所拯救。埃尔朗根大学附属医院的Andreas Mackensen教授解释说,“CAR-T细胞是对从患者血液中提取的T细胞进行基因改造,使之携带识别靶细胞抗原CD19的携带嵌合抗原受体(CAR)。一旦将CAR-T细胞给送回到患者体内,CAR就能让这些经过基因改造的T细胞特异性靶向引发这种疾病的细胞。”

6个月后完全康复

在接受CAR-T细胞输注后,S先生的健康状况有了极大的改善:肌肉、肺部和关节的炎症几乎完全消失了,力量、表现和耐力都恢复了。论文第一作者Fabian Müller 博士说,“特别令人惊讶的是,S先生能够停止服用所有的免疫抑制药物,特别是皮质类固醇,而且这种疾病却没有再次复发。”在接受CAR-T细胞治疗的六个月后,S先生已从这种自身免疫性疾病中完全康复了。 S先生说,“这就像按下了一个重启按钮!在治疗之前,我什么都不能做,而现在我可以做了。”

医生和研究人员使用CAR-T细胞成功治疗的第二种类型的自身免疫性疾病。在此之前,CAR-T细胞在治疗系统性红斑狼疮(SLE)方面表现出色。 作为今年开始的临床CASTLE研究的一部分,其他患有肌炎或系统性红斑狼疮的患者也将有机会从CAR-T细胞治疗中获益。

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