和铂医药近日发布公告宣布，其巴托利单抗（HBM9161）治疗全身型重症肌无力（gMG）的III期临床试验取得积极研究结果。这是该公司发展历程中的重大里程碑，标志着和铂医药完成III期临床试验的产品正式进入商业化准备阶段，有望尽快惠及中国全身型重症肌无力患者。
该关键临床研究旨在确认巴托利单抗在治疗中国全身型重症肌无力患者时的疗效及安全性。III期临床试验结果符合主要研究终点及关键次要研究终点，同时其治疗总体上安全且耐受性良好，未发现新的安全性信号。这是巴托利单抗在全球范围内的关键性试验积极结果。
巴托利单抗临床试验首席研究者、复旦大学附属华山医院神经内科主任医师赵重波教授表示：“FcRn靶点是目前全身型重症肌无力治疗领域的关注热点，而巴托利单抗为在中国全身型重症肌无力人群中被证实属有效及安全的抗FcRn疗法。继II期临床研究取得积极结果之后，和铂医药的巴托利单抗III期临床研究通过申办方、研究者和受试者的共同努力，在新冠疫情期间克服种种困难，10个月完成132例受试者入组，并于2023年1月14日完成1例受试者出组访视，在中国重症肌无力人群中获得了令人振奋的疗效性和安全性数据，体现了其起效快、改善程度深和安全性好的特点，成功的重症肌无力治疗关键性临床III期研究，为相关新药研发树立了新的里程碑，通过循证医学证据进一步夯实了FcRn拮抗剂在重症肌无力治疗中的地位，同时展示了中国临床研究者独立组织完成创新药在罕见病领域高质量临床研究的强大能力。”
和铂医药创始人、董事长兼首席执行官王劲松博士表示：“这一突破性疗法为由致病性IgG介导的各类自身免疫性疾病领域带来了重大进展，能满足当前巨大的医疗需求，尤其体现在全身型重症肌无力患者中，进一步填补治疗空白。
过去几年间，尽管面临新冠疫情带来的巨大挑战，我们仍秉持承诺、高效推进，在既定计划内不断收获巴托利单抗的优异临床数据。该项临床试验的成功，证明了整个和铂团队的临床开发能力和以患者需求为中心的创新奉献精神，同时更反映出公司稳步扩大的商业价值。我们对巴托利单抗未来的应用前景充满信心，期待其能尽快惠及病患。我们也将继续基于公司核心平台价值，发挥创新研发能力，加速推进全球临床管线开发，以提升全球患者的生命质量。”
巴托利单抗于2021年初获得中国国家药品监督管理局授予的“突破性治疗认证”，并于同年8月完成针对中国全身型重症肌无力患者的概念验证研究。2022年10月，和铂医药与石药集团全资子公司恩必普药业有限公司达成协议，在大中华区共同开发巴托利单抗，和铂医药负责巴托利单抗在中国针对全身型重症肌无力的全完整临床实验的设计与执行, 并将根据产品年度净销售额获得分层销售提成。
关于全身型重症肌无力（gMG）
重症肌无力（MG）是一种由抗乙酰胆碱受体（AChR）免疫球蛋白G（IgG）抗体和抗肌肉特异性酪氨酸激酶（Anti-MuSK）IgG等抗体介导的获得性自身免疫性疾病，该疾病导致神经肌肉接头传递受损，表现为骨骼肌收缩无力。患者常有眼肌表现，约85%的患者会出现眼肌以外的症状，发展为全身型重症肌无力（gMG），甚至发生肌无力危象。
目前MG的主要治疗方法包括胆碱酯酶抑制剂及糖皮质激素以及免疫抑制剂，但其疗效及安全性不能满足各类患者的临床需求。减少致病性IgG自身抗体是MG治疗中一种病理生理机制驱动的解决方案，如血浆置换和静脉注射免疫球蛋白等，然而，该类治疗方案由于可及性、安全性和经济成本等问题导致临床仍存在大量未被满足的需求。
关于巴托利单抗（HBM9161）
巴托利单抗（HBM9161）是一种全人源单克隆抗体（mAb），可阻断FcRn-IgG相互结合，加速体内IgG的清除，从而达到有效治疗致病性IgG介导的自身免疫性疾病的效果。在重症肌无力的II期研究中，巴托利单抗可快速、缓解临床症状，改善患者的生活质量。早期研究表明巴托利单抗具有良好耐受性，可迅速降低多种自身免疫疾病患者体内IgG水平。
