3 K27M突变型（WHO-Ⅳ级）是一种预后极差的恶性肿瘤，好发于儿童和青年。H3 K27M突变主要发生在脑中线区域（丘脑、脑桥、脊髓）中，大约50-60％的胶质瘤患儿（70-90％患有弥漫性脑桥脑胶质瘤DIPG的儿童）具有H3 K27M突变。大约10％的成人神经胶质瘤具有H3 K27M突变。
ONC201是多巴胺D2/3受体（DRD2/3）的选择性拮抗剂，能够有效地透过血脑屏障，只消灭癌细胞不伤害正常细胞。有研究显示，本药对肿瘤中具有特定基因突变的患者有效，即对H3 K27M突变的患者有效。
ONC201采用了独特的作用机制：通过拮抗多巴胺D2受体（DRD2）发挥药物作用。多巴胺受体是机体内专门针对多巴胺的，作用于其膜受体存在于生物体内。多巴胺D2受体在胶质瘤细胞的增殖中有正向调控作用。多巴胺D2受体的拮抗作用被证明能够激活整合应激反应（integrated stress response）和抑制Ras信号转导通路。整合应激反应能够使细胞分裂终止并能促进细胞凋亡，从而阻断了多巴胺受体的作用，这就在一定程度上阻断了癌症的发展。在接受ONC201的治疗的患者中，不少患者的肿瘤减小。
在一项共纳入18例H3 K27M突变的弥漫中线胶质瘤患者的临床试验中，患者平均年龄16岁（3-42岁）。成人患者有7例，均为复发的肿瘤。儿童患者有11例（＜20岁），其中复发的有7例，初发的有4例。此研究结果显示，平均用药时间为16周（范围为4-88周）。
有5例（3例为成人复发患者，2例为儿童初发患者）在随访结束时仍在使用本药，而且肿瘤并未进展，其平均用药时间为53周（范围为41-81.2周）。本药在治疗期间没有出现剂量限制性毒性，也没有由于药物毒性造成的剂量而调整或停止用药的情况。
ONC201只与多巴胺D2受体结合，不会阻断所有的多巴胺受体。在接受ONC201治疗的患者中，并没有发现因过度阻断多巴胺受体带来的不良反应。另外，本药只需每周口服一次。
2018年，ONC201被美国药监局（FDA）授予治疗复发性H3 K27M突变型胶质瘤的成人患者的快速通道资质，以及用于治疗H3 K27M突变胶质瘤的罕见儿科疾病。
