蓝图已然绘就，新程击鼓催征 | 续立同行，携手共赴Ph 白血病规范之旅

慢性髓性白血病(CML)是骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤，酪氨酸激酶抑制剂（TKI）改善了CML患者的预后，使CML成为了一种可控可治的慢性疾病，尽管如此，在治疗过程中仍面临药物不耐受、疗效不佳、疾病进展等问题，想要达到更好的治疗效果，需要不断更新治疗和监测，根据监测的结果调整治疗方案。

为加强区域费城染色体阳性（Ph ）白血病院际交流联动、提高区域Ph 白血病诊疗能力、加强区域Ph 白血病诊治质量控制，浙江“续立同行-Ph 白血病规范之旅”项目应时而生，重点围绕城市巡讲、院际会诊和患者管理等方面开展工作，实现资源共享、优势互补、共同发展。

续立同行-Ph 白血病规范之旅项目概览——共筑规范之路

在参与单位和专家的努力下，“续立同行-Ph 白血病规范之旅”项目取得了一定成果，大大推进了白血病规范化诊疗之路。年初通过项目启动会，确立了项目意义和目标，制定了年度计划；开展城市巡讲会议8场，普及规范诊疗学术理念，通过指南解读、经验指导、疑难讨论以及研究合作，推进规范化监测和检测，增加用药经验；开展院际会诊12场，通过点对点病例讨论，切实解决临床疑难问题；开展患者管理相关会议5场，进行患者教育，明确规范监测和检测的重要性，增强医患互动，提高患者的依从性。                

年终之际，“续立同行-Ph 白血病规范之旅”年终总结会于线上召开，各位专家齐聚，对CML、费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病（Ph ALL）的治疗进行了总结和展望。大会主席为上海交通大学医学院附属瑞金医院沈志祥教授、浙江大学医学院附属第一医院金洁教授，多位教授进行了精彩汇报，并讨论相关病例，分享了各中心的诊疗经验。

奥雷巴替尼临床研究数据——疗效良好，安全可耐受

疗效监测是临床规范化诊疗的重要组成部分，接受TKI治疗后3个月未获得完全血液学反应（CHR）为治疗失败的指征之一，CML患者使用TKI疗效未达佳反应时，应增加分子学监测的频率。研究表明，二代TKI耐药后换用三代TKI可获得更深层分子学反应。三代TKI治疗耐药、不耐受的CML患者疗效较好，奥雷巴替尼作为国内获批的第三代TKI，为耐药CML患者提供了治疗新选择，2022 ASH也进一步更新了奥雷巴替尼的相关研究数据。

奥雷巴替尼Ⅰ期临床5年随访数据¹更新，可为耐药CML患者治疗优选

该研究包含86例CML慢性期（CML-CP）患者和15例CML加速期（CML-AP）患者，所有患者均接受奥雷巴替尼治疗，83%的患者既往至少接受了2种TKI药物治疗。在可评估的CML-CP患者中，71%的患者获得完全细胞遗传学反应（CCyR），55%的患者获得主要分子学反应（MMR），在可评估的CML-AP患者中，CCyR、MMR均达到40%，在安全性方面，未发现新的不良反应，动脉闭塞事件（AOEs）和静脉血栓事件（VTEs）低于同类TKI，可作为耐药CML患者的治疗优选。

奥雷巴替尼Ⅱ期临床试验数据²更新，疗效与安全性俱佳

奥雷巴替尼关键性Ⅱ期临床试验包括HQP1351-CC-201研究和HQP1351-CC-202研究。HQP1351-CC-201研究纳入41例CML-CP患者，中位年龄为47（22-70）岁，78%的患者既往接受过≥2种TKI药物治疗。HQP1351-CC-202研究共有23例CML-AP患者入组，中位年龄为41（21-74）岁，83%的患者既往接受≥2种TKI药物治疗。

Ⅱ期临床试验结果显示，奥雷巴替尼在伴T315I突变的CML耐药患者中表现出良好疗效。CML-CP组CCyR为73%，MMR为59%；CML-AP组CCyR为52%，MMR为48%，安全性良好，未发现新的不良事件，奥雷巴替尼对TKI耐药且伴有T315I突变的CML-CP和CML-AP患者皆具有良好的有效性和耐受性。

小结

CML已进入慢病管理时代，患者需要规范用药、定期进行疗效监测和突变检测，发现疗效不佳应及时换药，从而克服耐药。获得性耐药一直是CML治疗的主要挑战，三代TKI治疗耐药、不耐受的CML患者疗效较好，奥雷巴替尼作为国内获批的第三代TKI，为耐药CML患者提供了治疗新选择，研究已证明其疗效和安全性。此外，临床实践中已有部分Ph ALL患者使用奥雷巴替尼取得了良好的疗效，期待未来有更多研究探索奥雷巴替尼在Ph ALL中的疗效和安全性，也希望在各中心的共同努力下，Ph 白血病的诊疗进一步走向规范化。